数理统计/生存分析与打分检验

数理统计/生存分析与打分检验

学习目标

目标项	内容
生存函数与风险率	$S(t),\ f(t),\ h(t)$
截尾与删失	右删失与Kaplan–Meier
比例风险与检验	Cox模型、打分检验/对数秩

能力要点	说明
处理删失	KM估计与Nelson–Aalen
构建Cox模型	部分似然与解释
检验方法	Score/对数秩/瓦尔德/WLR

基本概念

生存函数 $S(t)=P(T>t)$；密度 $f(t)$；风险率 $h(t)={\dfrac {f(t)}{S(t)}}$。累计风险 $H(t)=\int _{0}^{t}h(u)\,du$ 与 $S(t)=\exp\{-H(t)\}$。

量	定义	关系
$S(t)$	生存概率	$S=\exp(-H)$
$h(t)$	即刻风险率	$h=f/S$
$H(t)$	累计风险	积分定义

删失与估计

Kaplan–Meier（KM）

右删失下生存函数估计 ${\hat {S}}(t)=\prod _{t_{i}\leq t}\left(1-{\dfrac {d_{i}}{n_{i}}}\right)$，其中 $d_{i}$ 为事件数，$n_{i}$ 为风险集大小。

Nelson–Aalen

累计风险估计 ${\hat {H}}(t)=\sum _{t_{i}\leq t}{\dfrac {d_{i}}{n_{i}}}$，其与KM满足 ${\hat {S}}(t)\approx \exp\{-{\hat {H}}(t)\}$。

方法	估计对象	特点
KM	生存函数	阶梯函数、直观
Nelson–Aalen	累计风险	加法形式
Greenwood 方差	KM方差估计	区间构造

Cox 比例风险模型

模型设 $h(t\mid x)=h_{0}(t)\exp(x^{\top }\beta )$。通过部分似然估计 $\beta$：

$L(\beta )=\prod _{i\in {\mathcal {D}}}{\dfrac {\exp(x_{i}^{\top }\beta )}{\sum _{j\in {\mathcal {R}}(t_{i})}\exp(x_{j}^{\top }\beta )}}$，${\mathcal {D}}$ 为事件集合，${\mathcal {R}}(t_{i})$ 为风险集。

量	含义	说明
风险比	$\exp(\beta _{k})$	变量对风险的乘性效应
基线风险	$h_{0}(t)$	非参数部分
Schoenfeld残差	比例假设诊断	时间依赖检验

检验：打分检验与对数秩

打分（Score）检验在参数的原假设值处用得分与信息构造：

得分 $U(\beta )=\left.{\dfrac {\partial \ell (\beta )}{\partial \beta }}\right|_{\beta =\beta _{0}}$，信息 $I(\beta _{0})$；统计量 $U^{\top }I^{-1}U$ 近似 $\chi ^{2}$。

对数秩检验比较两组KM曲线差异，统计量基于事件数的期望与方差加权求和。

检验	适用	特点
Score	参数检验（如Cox系数）	无需拟合备择
对数秩	组间生存函数	非参数、删失稳健
Wald	参数显著性	依赖估计方差

区间与预测

KM区间可用Greenwood方差与对数变换；Cox模型下可估计个体生存曲线 ${\hat {S}}(t\mid x)$ 并给出置信带。

输出	方法	注意
KM区间	Greenwood+对数变换	小样本谨慎
风险比区间	正态近似	报告 $\exp({\hat {\beta }})\pm$ CI
预测曲线	基线累积风险估计	一致性检验

章节测验

单选题

下列关于Cox比例风险模型的叙述正确的是：

1. 需要指定基线风险的具体形式
2. 风险比由 $\exp(\beta )$ 给出，基线风险无需参数化即可估计
3. 不允许删失数据
4. 只能做两组比较

显示答案/解析

答案：2。Cox模型用部分似然估计参数，基线风险非参数处理。

判断题

对数秩检验是一种适用于右删失数据的非参数检验。

1. 对
2. 错

显示答案/解析

答案：对。

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