數理統計/生存分析與打分檢驗

數理統計/生存分析與打分檢驗

學習目標

目標項	內容
生存函數與風險率	$S(t),\ f(t),\ h(t)$
截尾與刪失	右刪失與Kaplan–Meier
比例風險與檢驗	Cox模型、打分檢驗/對數秩

能力要點	說明
處理刪失	KM估計與Nelson–Aalen
構建Cox模型	部分似然與解釋
檢驗方法	Score/對數秩/瓦爾德/WLR

基本概念

生存函數 $S(t)=P(T>t)$；密度 $f(t)$；風險率 $h(t)={\dfrac {f(t)}{S(t)}}$。累計風險 $H(t)=\int _{0}^{t}h(u)\,du$ 與 $S(t)=\exp\{-H(t)\}$。

量	定義	關係
$S(t)$	生存機率	$S=\exp(-H)$
$h(t)$	即刻風險率	$h=f/S$
$H(t)$	累計風險	積分定義

刪失與估計

Kaplan–Meier（KM）

右刪失下生存函數估計 ${\hat {S}}(t)=\prod _{t_{i}\leq t}\left(1-{\dfrac {d_{i}}{n_{i}}}\right)$，其中 $d_{i}$ 為事件數，$n_{i}$ 為風險集大小。

Nelson–Aalen

累計風險估計 ${\hat {H}}(t)=\sum _{t_{i}\leq t}{\dfrac {d_{i}}{n_{i}}}$，其與KM滿足 ${\hat {S}}(t)\approx \exp\{-{\hat {H}}(t)\}$。

方法	估計對象	特點
KM	生存函數	階梯函數、直觀
Nelson–Aalen	累計風險	加法形式
Greenwood 方差	KM方差估計	區間構造

Cox 比例風險模型

模型設 $h(t\mid x)=h_{0}(t)\exp(x^{\top }\beta )$。通過部分似然估計 $\beta$：

$L(\beta )=\prod _{i\in {\mathcal {D}}}{\dfrac {\exp(x_{i}^{\top }\beta )}{\sum _{j\in {\mathcal {R}}(t_{i})}\exp(x_{j}^{\top }\beta )}}$，${\mathcal {D}}$ 為事件集合，${\mathcal {R}}(t_{i})$ 為風險集。

量	含義	說明
風險比	$\exp(\beta _{k})$	變量對風險的乘性效應
基線風險	$h_{0}(t)$	非參數部分
Schoenfeld殘差	比例假設診斷	時間依賴檢驗

檢驗：打分檢驗與對數秩

打分（Score）檢驗在參數的原假設值處用得分與信息構造：

得分 $U(\beta )=\left.{\dfrac {\partial \ell (\beta )}{\partial \beta }}\right|_{\beta =\beta _{0}}$，信息 $I(\beta _{0})$；統計量 $U^{\top }I^{-1}U$ 近似 $\chi ^{2}$。

對數秩檢驗比較兩組KM曲線差異，統計量基於事件數的期望與方差加權求和。

檢驗	適用	特點
Score	參數檢驗（如Cox係數）	無需擬合備擇
對數秩	組間生存函數	非參數、刪失穩健
Wald	參數顯著性	依賴估計方差

區間與預測

KM區間可用Greenwood方差與對數變換；Cox模型下可估計個體生存曲線 ${\hat {S}}(t\mid x)$ 並給出置信帶。

輸出	方法	注意
KM區間	Greenwood+對數變換	小樣本謹慎
風險比區間	正態近似	報告 $\exp({\hat {\beta }})\pm$ CI
預測曲線	基線累積風險估計	一致性檢驗

章節測驗

單選題

下列關於Cox比例風險模型的敘述正確的是：

1. 需要指定基線風險的具體形式
2. 風險比由 $\exp(\beta )$ 給出，基線風險無需參數化即可估計
3. 不允許刪失數據
4. 只能做兩組比較

顯示答案/解析

答案：2。Cox模型用部分似然估計參數，基線風險非參數處理。

判斷題

對數秩檢驗是一種適用於右刪失數據的非參數檢驗。

1. 對
2. 錯

顯示答案/解析

答案：對。

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